Basic science changes lives!

Dans notre laboratoire nous essayons de comprendre les raisons pour lesquelles quand un gène est muté et une enzyme est déficiente, le métabolisme coince dans nos cellules et la maladie s’installe. C’est ce qui se passe souvent chez des enfants atteints de maladies métaboliques rares d’origine génétique.

Ainsi nous avons récemment percé le mystère de deux maladies génétiques qui rendent les patients (petits enfants et adultes) extrêmement sensibles aux infections. Ceci nous a conduit à proposer un nouveau traitement, très révolutionnaire, qui est basé sur la réaffectation d’un médicament qui est couramment utilisé en clinique pour traiter le diabète.

Contrairement aux maladies fréquentes, ce genre de découverte est un avantage incroyable pour les maladies rares, qui autrement attirent peu les investissements pour le développement de traitements qui leur sont spécifiquement dédiés. Pour nos patients nous sommes entrain de leur changer la vie!

Nous étudions aussi d'autres maladies métaboliques toujours avec l’idée que si nous arrivons à mieux comprendre ce qui ce passe dans les cellules des malades, nous arriverons peut être à mieux les guérir!

Si ceci vous parle et que vous voulez comme nous contribuer à pousser la compréhension de ces maladies encore plus loin, aidez-nous! Merci à vous.

A partir de 40€ votre don est déductible fiscalement.

Pour en savoir plus : https://www.deduveinstitute.be/about/news-events/re-purposing-antidiabetic-treat-two-rare-neutropenias

— Maria